Anonim

Dieses Transkript wurde aus Gründen der Übersichtlichkeit bearbeitet.

Hallo und herzlich willkommen. Ich bin Dr. George Lundberg und das ist At Large bei Medscape.

Viele von uns haben lange gesagt, dass Menschen die Verantwortung für ihre Gesundheit übernehmen sollten. Immerhin ist es ihre Gesundheit. Als das Internet vor ein paar Jahrzehnten lebendig wurde, wurde es viel einfacher, dies tatsächlich zu tun.

Was ist mit der Sicherheit vor allen möglichen schädlichen Informationen, Praktiken und Produkten? Das ist ein Problem. Es reicht von gefälschten Produkten und kontaminierten Drogen bis hin zu fehlerhaften Informationen, die alle auf sehr überzeugende Weise präsentiert werden. Die normale Verteidigung ist Vorbehalt (lassen Sie den Käufer aufpassen), Vorbehalt Lektor (lassen Sie den Leser aufpassen) oder Vorbehalt aeger (lassen Sie den Patienten aufpassen).

In unserem Land haben wir staatliche und bundesstaatliche Genehmigungsbehörden, die uns vor gefährlichen Krankenhäusern und gefährlichen Ärzten schützen. Wir haben die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA), die uns vor unsicheren oder unwirksamen Medikamenten und Geräten schützt.

Aber was ist, wenn ich einen wirklich schlimmen Krebs habe, der sich ausgebreitet hat und nicht auf alle zugelassenen Therapien anspricht, die ausprobiert wurden? Darf ich mich zum menschlichen "Meerschweinchen" erklären und alles nehmen, was ich finden und mir leisten kann, um eine Chance zu bekommen? Der Libertäre in mir sagt: "Absolut", aber der Arzt in mir sagt: "Nicht so schnell."

In dieser aufkeimenden Ära der personalisierten Präzisionsmedizin mit so vielen neuen zielgerichteten, immunen und in der Forschung befindlichen Krebsmedikamenten sollten Sie es nach einer vollständig informierten Einwilligung versuchen.

Diese Debatte tobte jahrelang zwischen Patientenautonomie und ärztlich-gesetzlicher Regulierung auf Landes- und Bundesebene, bis der US-Kongress den im Mai 2018 in das Gesetz aufgenommenen Senatsentwurf 204 - Recht auf Versuch verabschiedete. Er gilt für diejenigen Medikamente, die vergangen sind Sicherheitsphase 1 und gelten als sicher genug, um in klinischen Studien zur Wirksamkeit in Phase 2 verwendet zu werden. Viele Staaten (mehr als 40) hatten bereits ähnliche Gesetze erlassen.

Wir erfuhren im Januar 2019 von dem ersten Patienten, von dem berichtet wurde, er habe das Bundesgesetz über das Versuchsrecht angewendet. Dies war ein Patient mit aggressivem Hirntumor, der an der UC Irvine mit dem experimentellen Medikament ERC-1671 (in Europa Gliovac genannt) behandelt wurde.

Das neue Gesetz wurde von der FDA nicht begrüßt, auch weil die FDA bereits ein Verfahren namens "erweiterter Zugang" eingerichtet hat. Dieses Programm gilt für ähnliche Patienten und ist sehr aktiv. Für Patienten, die das erweiterte Zugriffsprotokoll durchlaufen, wird eine 99% ige Zulassung erteilt.

Das FDA Oncology Center of Excellence soll einen einfacheren Ansatz entwickeln, um Patienten und Ärzten dabei zu helfen, die Zulassung für ein Einzelpatienten-IND (neues Prüfpräparat) zu erhalten, das über das bestehende FDA-Protokoll verwendet werden kann.

Als molekularer Pathologe, der die klinische Studie bereits 2010 mit einem N-of-1-Design lobte, bin ich sehr erfreut über die fortschreitenden Maßnahmen der Staaten und diese Wiederholung der FDA unter Scott Gottliebs einfallsreicher, patientenzentrierter Führung. Meine größte verbleibende Sorge ist, dass das in jedem solchen Fall gewonnene Wissen verloren gehen kann.

Das Versuchsrecht muss von der Verantwortung begleitet sein, die Ergebnisse dem Unternehmen, der FDA, der Ärzteschaft und der Öffentlichkeit über Open-Access-Zeitschriften zu melden, die Fallstudien (wie Cureus) über soziale Medien (Facebook oder Twitter) veröffentlichen ) oder in einem Blog-Format (wie Curious Dr. George, gehostet von Cancer Commons).

Erweiterter Zugriff und Versuchsrecht stehen für Fortschritt. Sie könnten sogar wissenschaftlich wichtig sein, da wir einen schnelleren Zugang zu neuen Medikamenten und neuen Daten nutzen, um uns in schnell lernende Gemeinschaften zu verwandeln.

Das ist meine Meinung. Ich bin Dr. George Lundberg, auf freiem Fuß für Medscape.

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