Anonim

Dieses Transkript wurde aus Gründen der Übersichtlichkeit bearbeitet.

Hallo. Ich bin Art Caplan an der Abteilung für Medizinische Ethik des Langone Healthcare Systems der New York University (NYU).

Das Orphan Drug Act, an das Sie wahrscheinlich nicht jeden Tag denken oder an dem Sie sich um den Wasserkühler drehen, ist ein sehr wichtiges Gesetz, das viele wichtige Aktivitäten im Gesundheitswesen angeheizt hat - wahrscheinlich sogar in Ihrer Gesundheitspraxis. Das Gesetz wurde [vor mehr als 35 Jahren] erlassen und war ein Versuch der Bundesregierung, die Pharmaunternehmen dazu zu bringen, auf seltene Krankheiten zu achten. In der Tat ist die Definition einer Orphan Disease eine, die in den Vereinigten Staaten bei weniger als 200.000 Menschen auftritt.

Pharmaunternehmen und Biotech-Unternehmen versuchten nicht wirklich, Antworten und Lösungen (dh diagnostische Tests oder Medikamente) zu finden, die Menschen mit seltenen Krankheiten helfen würden. Es gibt viele von ihnen. Wenn man sie alle zusammenzählt, gibt es tatsächlich eine große Anzahl von Amerikanern, die seltene Krankheiten haben. Aber für jede Krankheit schien es nicht den Markt zu geben, ein Pharmaunternehmen zu unterstützen, das versucht, Forschung zu betreiben und in dieses Gebiet vorzudringen. So wurden Anreize wie zusätzlicher Patentschutz und finanzielle Anreize eingebaut. Viele Pharma- und Biotech-Unternehmen haben es eilig, nach Antworten zu suchen und viele dieser seltenen Krankheiten in Form von Gentherapie, gezielten Medikamenten, Präzisionsmedizin, Immuntherapie, CAR-T-Zelltherapie und einer Welle anderer neuer Krankheiten zu untersuchen Behandlungen. Viele der seltenen Krankheiten, von denen Kinder und Erwachsene betroffen sind, werden durch einfache genetische Fehler (z. B. Speicherkrankheiten) ausgelöst. Wenn Sie einen Weg finden, um das durch den genetischen Fehler verursachte Signalwegproblem zu lösen, können Sie möglicherweise etwas dagegen tun es.

Das ist alles großartig. Aber die Branche hat sich jetzt darauf verlagert, vielleicht zu viele seltene Krankheiten zu verfolgen und dabei häufigere Probleme zu ignorieren - oder in Bezug auf die Genetik komplex. Wir haben nicht so viele neue Medikamente gegen Diabetes, Asthma oder andere Dinge, die den gleichen Schub widerspiegeln, der auf der Seite der seltenen Krankheiten stattgefunden hat. Darüber hinaus sind die Preise für die Therapie seltener Krankheiten in die Höhe geschossen. Hier bekommen wir das 500.000-Dollar-Medikament oder die 1-Millionen-Dollar-Gentherapie, denn wenn es nur 50 oder 200 Patienten gibt, können Sie nur dann Geld verdienen, wenn Sie unverschämte Preise verlangen. Diese Preiserhöhungen wirken sich jedoch auf alles aus, wie Insulin, und beeinträchtigen die Zahlungsfähigkeit der Patienten - das Problem der finanziellen Toxizität und die Schwierigkeit beim Umgang mit Copays. Ironischerweise hat ein gut gemeinter Rechtsakt eine Preisexplosion und möglicherweise eine Ablenkung der Forschung zu [seltenen] Problemen ausgelöst, während Dinge ignoriert wurden, die häufiger vorkommen und als weniger lukrativ angesehen werden.

Das Gesetz muss in diesem Jahr überarbeitet werden, und ich denke, wir müssen uns eingehend mit den eingebauten Anreizen und der Preisstruktur befassen, die mit dieser Explosion von Interventionen für seltene Krankheiten einhergegangen ist. Ich sage nicht, dass wir den Kampf gegen seltene und verwaiste Krankheiten aufgeben sollten. Das ist wichtig. Wir möchten jedoch sicherstellen, dass wir jetzt nicht jedes Unternehmen dazu anregen, jede Krankheit in eine Orphan-Krankheit umzuwandeln. Wenn Sie eine genetische Grundlage für Krankheiten haben und die Anzahl der Menschen, die die genetische Mutation für eine bestimmte Krebsart haben, unter 200.000 bringen können, wird plötzlich alles zu einer seltenen oder verwaisten Krankheit. Dies ist nicht die Absicht, die Aufmerksamkeit auf wirklich seltene Krankheiten zu lenken.

Meine Vermutung ist, dass wir das 200.000 oder weniger definierende Merkmal dessen, was etwas zu einer Waisenkrankheit macht, aufgeben und es durch "vernachlässigte Krankheit" oder eine andere Definition ersetzen müssen. Vielleicht würde es von einem Gremium oder einer Gruppe definiert werden, vielleicht mit [Beiträgen von] Patientenvertretern, die darauf aufmerksam machen könnten, wo es wirklich Probleme gibt, Forschung in Bezug auf ungewöhnliche Krankheiten durchzuführen.

Es ist an der Zeit, das Orphan Drug Act zu ändern und es von der Häufigkeit [Orphan Disease] zu entfernen (weil Pharmaunternehmen fast alles als ungewöhnlich neu definieren können) und neue Gesetze denjenigen dienen zu lassen, die wirklich durch ungewöhnliche, seltene oder verwaiste Probleme belastet sind.

Ich bin Art Caplan an der NYU School of Medicine. Danke fürs zuschauen.

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