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(Reuters) - Apellis Pharmaceuticals Inc gab am Dienstag bekannt, dass sein experimentelles Medikament gegen paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) eine stärkere Verbesserung des Hämoglobinspiegels der Patienten zeigte als Soliris, Marktführer Alexion Pharmaceuticals Inc.

Apellis testete sein Medikament Pegcetacoplan bei 80 Patienten, die trotz Einnahme von Soliris anämisch blieben. Etwa die Hälfte von ihnen war auf Bluttransfusionen angewiesen, um optimale Hämoglobinspiegel aufrechtzuerhalten.

Die Ergebnisse der späten Testphase würden Apellis helfen, Alexions Dominanz auf dem PNH-Markt in Frage zu stellen. Alexions Soliris und Ultomiris, die einzigen zwei derzeit zugelassenen Medikamente für PNH, erzielten im letzten Septemberquartal einen Umsatz von 1, 08 Milliarden US-Dollar.

In Bezug auf sekundäre Ziele entsprach Pegcetacoplan jedoch nicht der Wirksamkeit von Soliris bei der Reduzierung der Milchsäuredehydrogenase (LDH).

LDH-Spiegel sind ein Indikator für die Hämolyse bei PNH-Patienten.

Während Pegcetacoplan positive Trends bei der Senkung des LDH-Spiegels zeigte, zeigte das Medikament laut Apellis keine Nichtunterlegenheit gegenüber Soliris.

Analysten betonten die Besorgnis der Anleger darüber, ob eine Verbesserung des Hämoglobinspiegels ein ausreichender Vorteil für die Zulassung des Produkts durch die FDA ist.

Das Unternehmen ist jedoch der Ansicht, dass die Studiendaten ein starkes Argument für die Zulassung der Arzneimittel und ihre Überlegenheit gegenüber Soliris sind.

Etwa 70% der PNH-Patienten weisen trotz Behandlung mit Soliris niedrige Hämoglobinspiegel auf, und 36% benötigen eine oder mehrere Transfusionen pro Jahr, sagte Apellis. Mit Pegcetacoplan, auch APL-2 genannt, erwartet Apellis, diesen ungedeckten Bedarf zu decken.

Zwei Drittel der mit Soliris behandelten PNH-Patienten können keine Treppen steigen, ohne eine Pause einzulegen, um zu Atem zu kommen, sagte der Vorstandsvorsitzende Cedric Francois gegenüber Reuters.

"Es kommt alles auf die Lebensqualität an … Wenn diese Patienten APL-2 erhalten, können sie im Wesentlichen ein Leben führen, das ziemlich normal ist."

APL-2 wird voraussichtlich 2021 in den USA eingeführt, wobei die Penetration auf dem PNH-Patientenmarkt im Jahr 2025 auf 28% ansteigt und laut Cowen-Analyst Phil Nadeau einen weltweiten PNH-Umsatz von 400 Millionen US-Dollar erzielt.

Das Medikament, das auf das Komplementsystem abzielt, wird auch bei anderen Indikationen wie geografischer Atrophie und komplementassoziierten Nierenerkrankungen getestet.