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Das Komitee der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) für Humanarzneimittel (CHMP) empfahl die Genehmigung für das Inverkehrbringen von Givosiran (Givlaari, Alnylam), der ersten Behandlung für akute Leberporphyrie (AHP) bei Patienten ab 12 Jahren.

"Akute Leberporphyrie ist eine seltene genetische Erkrankung, bei der Patienten bestimmte Enzyme fehlen, die zur Produktion von Häm benötigt werden, einer Grundstruktur von Hämoglobin, das an Sauerstoff bindet und durch eine Anreicherung von Porphyrinen im Körper in toxischen Mengen gekennzeichnet ist", so eine EMA-Nachricht Freisetzung.

Bei Patienten mit AHP können starke Bauchschmerzen, Erbrechen und Störungen des Nervensystems auftreten, einschließlich Anfällen, Depressionen und Angstzuständen. Die Störung ist möglicherweise tödlich, da bei Krankheitsverschärfungen möglicherweise Lähmungen und Atemstillstände auftreten können.

Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat Givosiran im November zugelassen. Reuters berichtet, dass das Medikament in den USA mit 575.000 USD pro Jahr ohne Preisnachlässe bewertet wurde.

Der Wirkstoff des Arzneimittels, Givosiran, besteht aus einem "kurzen, synthetischen Strang genetischen Materials, der als" kleine störende RNA "bezeichnet wird und die Produktion eines Enzyms stören soll, das an einem frühen Schritt bei der Herstellung von Häm beteiligt ist" Freisetzung.

Das Blockieren dieser Aktion sollte die Produktion von Substanzen verhindern, die sich im Körper ansammeln und die Symptome der Krankheit verursachen.

Die Stellungnahme des Ausschusses folgt der Berücksichtigung von Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten aus einer klinischen Phase-3-Studie, an der 94 Patienten mit AHP teilnahmen, bei denen in den letzten 6 Monaten zwei oder mehr Anfälle aufgetreten waren. Patienten, die Givosiran erhielten, erlebten signifikant verringerte jährliche Anfälle, verringerte Schmerzen und eine bessere Lebensqualität.

Derzeit gibt es weder zugelassene Behandlungen, die chronische Symptome, die bei vielen Patienten auftreten, direkt lindern oder verhindern, noch zugelassene Medikamente, um das Risiko für Anfälle zu senken. Die einzige derzeit zur Behandlung von akuten AHP-Anfällen zugelassene Behandlung ist intravenöses Hämin, eine aus menschlichem Blut gewonnene Hämformulierung. Es ist jedoch nicht zur Verwendung als chronische Therapie zur Vorbeugung von Anfällen zugelassen.

Andere Behandlungen umfassen Analgetika und Antiemetika, chemisch induzierte Wechseljahre mit Hormonunterdrückungstherapie und Lebertransplantation.

Givosiran spricht einen ungedeckten medizinischen Bedarf an; Daher hatte es den Vorteil von PRIME, "der EMA-Plattform für einen frühen und verbesserten Dialog mit Entwicklern vielversprechender neuer Medikamente", erklärt die Pressemitteilung. Infolgedessen war das Anwendungspaket des Arzneimittels robuster und das Arzneimittel wurde in schnelleren 150 Tagen bewertet.

EMA-Pressemitteilung. Online veröffentlicht am 31. Januar 2020. Volltext

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