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Zum ersten Mal wurde ein Medikament von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zur Behandlung von Epithelioidsarkomen zugelassen, einem seltenen Subtyp des Weichteilsarkoms, der bei jungen Erwachsenen auftritt.

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Epithelsarkom. NIH

Das Medikament ist Tazemetostat (Tazverik, Epizyme Inc) und wirkt als Inhibitor der EZH2-Methyltransferase. Es ist zur Behandlung von metastasiertem oder lokal fortgeschrittenem Epithelsarkom angezeigt, wenn eine vollständige Resektion nicht möglich ist.

Dies ist das erste Medikament mit diesem Wirkmechanismus, und es ist das erste, das für ein Epithelsarkom angezeigt ist, so die Agentur.

Die FDA erteilte eine beschleunigte Zulassung auf der Grundlage von Daten zur Ansprechrate aus einer offenen klinischen Studie bei 62 Patienten. Alle Patienten erhielten zweimal täglich 800 mg Tazemetostat. Die Gesamtansprechrate betrug 15% (9 von 62 Patienten), wobei 1, 6% der Patienten ein vollständiges Ansprechen und 13% ein teilweises Ansprechen aufwiesen. Unter den neun Patienten, die eine Reaktion hatten, hatten sechs (67%) Patienten eine Reaktion, die 6 Monate oder länger dauerte.

Die häufigsten Nebenwirkungen waren Schmerzen, Müdigkeit, Übelkeit, verminderter Appetit, Erbrechen und Verstopfung. Tazemetostat kann das Risiko für sekundäre maligne Erkrankungen erhöhen, stellte die Agentur fest.

Als diese Daten kürzlich auf einer Sitzung des Beratungsausschusses für onkologische Arzneimittel der FDA erörtert wurden, "stimmte der Ausschuss einstimmig dafür, dass der Nutzen des Arzneimittels die Risiken überwiegt", kommentierte Dr. Richard Pazdur, Direktor des Onkologie-Kompetenzzentrums der FDA.

"Bis heute gab es keine Behandlungsoptionen speziell für Patienten mit Epithelsarkom", fügte er hinzu. Diese Zulassung "bietet eine Behandlungsoption, die speziell auf diese Krankheit abzielt."

Die weitere Zulassung dieser Indikation hängt von der Überprüfung und Beschreibung des klinischen Nutzens in einer Bestätigungsstudie ab. Der Hersteller führt derzeit eine globale, randomisierte, kontrollierte Bestätigungsstudie durch, um die Kombination von Tazemetostat plus Doxorubicin im Vergleich zu Doxorubicin plus Placebo als Frontline-Behandlung für epitheliales Sarkom zu bewerten.

Epithelsarkom ist selten. Es macht weniger als 1% aller Sarkome aus und wird jedes Jahr bei 150 bis 200 Menschen in den Vereinigten Staaten diagnostiziert.

Die Diagnose kann leicht übersehen werden. Bei jungen Erwachsenen (im Alter von 20 bis 30 Jahren), die offensichtlich gesund sind, tritt die Krankheit häufig als harter Klumpen im Weichgewebe auf, z. B. unter der Haut in den Extremitäten oder im Bauch oder in der Leiste.

Eine Operation wird normalerweise in Betracht gezogen, wenn der Tumor in einem Körperteil lokalisiert ist. Chemotherapie und Strahlentherapie können auch gegeben werden, stellt die FDA fest. Es besteht jedoch eine hohe Wahrscheinlichkeit einer lokalen und regionalen Ausbreitung der Krankheit, selbst während der Behandlung, und ungefähr 50% der Patienten haben zum Zeitpunkt der Diagnose eine metastatische Erkrankung. Metastasierende Erkrankungen gelten nach Angaben der Agentur als lebensbedrohlich.

"Es gibt nur begrenzte therapeutische Möglichkeiten für die Behandlung von Patienten mit Epithelsarkom, die mit hohen Rezidivraten und Toxizitäten im Zusammenhang mit derzeit verwendeten Therapien zu kämpfen haben", sagte Dr. Gary K. Schwartz, Chefarzt für Hämatologie und Onkologie an der Columbia University und New York-Presbyterian Krankenhaus, New York City. Er war der leitende Prüfer der klinischen Studie mit Tazemetostat.

Die Ergebnisse dieser Studie "unterstützen das Potenzial, klinisch bedeutsame und dauerhafte Reaktionen sowie Verträglichkeit zu liefern", sagte er in einer Erklärung.

"Für Menschen mit Epithelsarkom, einem aggressiven lebensbedrohlichen Krebs, der junge Erwachsene betrifft, können neue Behandlungsmöglichkeiten dringend benötigte Hoffnung bieten", fügte Denise Reinke, MS, NP, MBA, Präsidentin und Geschäftsführerin der Sarcoma Alliance for Research, hinzu Durch Zusammenarbeit (SARC) und Mitbegründer der Sarcoma Coalition.

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