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In der gesamten Öffentlichkeitsarbeit rund um den kürzlich von Präsident Obama angekündigten "Mondschuss" für Krebs wurde einem anderen großen Krebsforschungsprojekt, das ebenfalls auf den Mond schießt, wenig Aufmerksamkeit geschenkt.

Der andere Schuss auf den Mond wurde von Patrick Soon-Shiong, MD, Gründer und CEO des Biotech-Unternehmens NantWorks, angekündigt, wenn auch mit etwas weniger Fanfare. Bei einer Presseveranstaltung in San Francisco am 11. Januar legte er provokative Pläne für den Start der National Immunotherapy Coalition (NIC) vor, die die Grundlage für Cancer MoonShot 2020 bilden wird.

"Manchmal tun Menschen Dinge und es schafft exponentielle Veränderungen in der Menschheit", sagte Dr. Soon-Shiong während der Presseveranstaltung. "Ich bin fest davon überzeugt, dass wir mit dem Aufkommen der Proteomik der Sequenzierung des gesamten Genoms Krebs wirklich bewegen und uns zu einer Heilung führen können."

In einer Erklärung wies er darauf hin, dass "die Ära der Immuntherapie die Welt der Onkologie im Sturm erobert hat. Zum ersten Mal seit 40 Jahren gibt es einen Schimmer, dass wir diesen Krieg gegen Krebs gewinnen können."

Große Pharma- und Biotech-Unternehmen entwickeln Dutzende von Wirkstoffen, um das Immunsystem zu aktivieren, erklärte er. "Das Problem ist, dass diese Medikamente zwar von jeder Entität einzeln in Silos entwickelt werden, aber bei der Aktivierung des Immunsystems zusammenarbeiten müssen. Wenn wir dem aktuellen Weg der Arzneimittelentwicklung folgen, kann dies 40 oder 50 Jahre dauern Wir haben die richtige Cocktailkombination ausgearbeitet und unzählige Leben werden durch diese Ineffizienz verloren gehen. "

Er hat viele dieser Bemühungen in einer Koalition zusammengefasst, die einen einzigen Schwerpunkt hat: das Potenzial kombinierter Immuntherapien als Standard für die Versorgung von Krebspatienten der nächsten Generation zu beschleunigen.

Zum ersten Mal seit 40 Jahren gibt es einen Schimmer, dass wir diesen Krieg gegen Krebs gewinnen können.

Die Hoffnung besteht darin, konkurrierende Arzneimittel- und Biotech-Unternehmen dazu zu bringen, gemeinsam an Kombinationstherapien zu arbeiten und Daten auszutauschen, anstatt ihre eigenen Verbindungen isoliert zu entwickeln und zu testen.

Zu diesem Zweck plant die NIC, randomisierte klinische Studien bei Krebspatienten in allen Stadien der Krankheit in bis zu 20 Tumorarten zu entwerfen, zu initiieren und abzuschließen und bis 2020 bis zu 20.000 Teilnehmer an randomisierten Phase-2-Studien zu haben .

Diese Ergebnisse werden die Phase-3-Studien beeinflussen, mit dem Ziel, eine wirksame impfstoffbasierte Immuntherapie zur Behandlung von Krebs zu entwickeln.

Bisher umfasst das NIC-Netzwerk große Pharmaunternehmen wie Celgene und Amgen sowie Biotech-Unternehmen wie NantWorks, NantKwest, Etubics, Altor Bioscience und Precision Biologics. Zu den teilnehmenden akademischen Krebszentren gehören das Krebszentrum am Beth Israel Deaconess Medical Center in Boston, die Columbia University in New York City, die Universität von Utah in Salt Lake City, das Tufts Cancer Center am Tufts Medical Center in Boston und die University of Arizona in Tucson.

Zu dieser Allianz gehört außerdem Independence Blue Cross, einer der größten Zahler des Landes und der erste große Versicherer, der eine Erstattung für die Sequenzierung des gesamten Genoms der nächsten Generation anbietet, was ein wesentlicher Bestandteil des geplanten klinischen Studienprogramms ist.

Bezüglich der Kosten für die Verwirklichung des Jahres 2020 wurden keine Schätzungen oder harten Zahlen veröffentlicht. Eine vollständige Genomsequenzierung kostet jedoch etwa 30.000 US-Dollar, und ein Panel mit etwa 300 Genen kostet etwa 9000 US-Dollar, was für 20.000 Patienten sehr teuer werden kann. Independence Blue Cross hat angekündigt, Genomtests für seine Mitglieder abzudecken, und Dr. Soon-Shiong hat Berichten zufolge versprochen, die Finanzierung durch seine eigene Stiftung, die Chan Soon-Shiong Family Foundation, zu unterstützen. Darüber hinaus hat sich die Bank of America, eines der größten selbstversicherten Unternehmen in den USA, mit der Koalition zusammengetan.

In seiner Rede über den Krebs-Mondschuss hob Präsident Obama die Tatsache hervor, dass der Kongress einer Aufstockung der Mittel für das National Cancer Institute um 264 Millionen US-Dollar zugestimmt hatte.

Den Mond im Gleichklang schießen?

Der Start von zwei riesigen Krebsinitiativen, die darauf abzielen, auf den Mond zu schießen, hat zweifellos Verwirrung in der Öffentlichkeit und im Gesundheitswesen ausgelöst. Sind diese getrennten Starts oder sind sie Teil desselben medizinischen Weltraumrennens?

Die Antwort auf diese Frage lautet ja und nein. Der Vizepräsident ist nicht direkt an Cancer Moonshot 2020 beteiligt, und Dr. Soon-Shiong strebt keine Bundesfinanzierung an, aber es gibt definitiv eine Vermischung von Köpfen und Ideen.

Im vergangenen Dezember fand im Naval Observatory von Vizepräsident Biden in Washington, DC, ein Treffen der NIC statt. "Herr Biden hatte Patrick Soon-Shiong - mit dem er zuvor in Bezug auf die Gesundheit seines Sohnes Kontakt hatte - gebeten, ein Expertentreffen einzuberufen, um seinen eigenen Mondschuss zu besprechen und um Herrn Biden die Möglichkeit zu geben, sich über die verschiedenen Aspekte zu informieren Mark C. Poznansky, MD, PhD, Direktor des Impfstoff- und Immuntherapiezentrums am Massachusetts General Hospital in Boston, sagte, er solle die Krebstherapie im Rahmen seiner eigenen Initiative vorantreiben ".

"Der Vizepräsident sagte, er habe sich mit etwa 200 Experten getroffen, aber nur etwa 15 bis 20 wurden von Patrick einberufen", sagte Dr. Poznansky, der an der NIC-Koalition beteiligt ist. "Ich würde sagen, dass wir Teil einer größeren nationalen Mission waren, und Patricks Mission stimmt damit überein. Sie hat Komponenten, die Teil davon sind, und Komponenten, die davon getrennt sind."

Die Tatsache, dass es eine großartige Mission ist, bedeutet, dass andere Fraktionen beteiligt sein müssen, sagte Dr. Poznansky gegenüber Medscape Medical News. "Es hat eine Beteiligung der Regierung, aber es muss auch eine Beteiligung der Industrie und der Wissenschaft haben."

Dr. Poznansky sagte, dass er an Cancer Moonshot 2020 am interessantesten finde, dass es all diese Komponenten von Anfang an enthielt. Es hat "Regierung, Industrie, Zahler, Versicherungen, die FDA - von denen ich glaube, dass sie alle an der ultimativen Suche nach besseren Therapien für Krebs beteiligt sind."

Dr. Poznansky ist der Ansicht, dass eine mögliche Fremdbestäubung eine eindeutige Möglichkeit darstellt. "Das ist wie alles, wenn Sie ein komplexes Problem zu lösen haben", sagte er. "Es gibt möglicherweise nicht einen einzigen Ansatz, sondern viele Ansätze."

Ein Mann auf Mission

Dr. Soon-Shiong, der während der Apartheid in Südafrika geboren und aufgewachsen ist, ist Chirurg, medizinischer Forscher, Geschäftsmann, Philanthrop und Professor an der University of California in Los Angeles. Derzeit ist er Vorsitzender der Chan Soon-Shiong Family Foundation und Vorsitzender und CEO des Chan Soon-Shiong-Instituts für fortgeschrittene Gesundheit, der National LambdaRail, des Healthcare Transformation Institute und von NantWorks, LLC.

Sein Lebenslauf ist beeindruckend. Er hat neue Therapien für Diabetes und Krebs entwickelt, mehr als 100 wissenschaftliche Arbeiten veröffentlicht und mehr als 95 Patente erteilt. Dr. Soon-Shiong führte die weltweit erste eingekapselte Transplantation menschlicher Inselchen, die erste konstruierte Inselzelltransplantation und die erste Inselzelltransplantation von Schwein zu Mensch bei Diabetikern durch. In Krebskreisen ist er vor allem für die Erfindung und Entwicklung von Nab-Paclitaxel (Abraxane, Abraxis Pharmaceuticals) bekannt, der ersten von der US-amerikanischen Food and Drug Administration zugelassenen Protein-Nanopartikel-Albumin-gebundenen Abgabetechnologie zur Behandlung von Krebs. Er gründete zwei Pharmaunternehmen in den USA, Abraxis und American Pharmaceutical Partners, die er anschließend für insgesamt 9, 1 Milliarden US-Dollar verkaufte. Laut einem in Forbes veröffentlichten Bericht hat Dr. Soon-Shiong ein geschätztes Nettovermögen von 12, 2 Milliarden US-Dollar.

Er ist auch Mitglied des Buffett-Gates Giving Pledge und plant, mindestens die Hälfte seines Vermögens an Wohltätigkeitsorganisationen zu verschenken. Dr. Soon-Shiong hat bereits 136 Millionen US-Dollar an das St. John's Health Center in Santa Monica, Kalifornien, gespendet.

Zusätzlich zu seinem Ruhm für medizinische Leistungen hat er jedoch auch eine gewisse Kontroverse ausgelöst. Einige haben seine Geschäftspraktiken in Frage gestellt, und seine Forschung ist gelegentlich mit wissenschaftlicher Vorsicht in Konflikt geraten. Zum Beispiel wurde Dr. Soon-Shiong vor zwei Jahren in einem Segment der beliebten Nachrichtensendung 60 Minutes als Arzt vorgestellt, der "die konventionelle Art und Weise, wie wir Krebs behandeln, stören will", und als Forscher, der "überfüllt ist mit Ideen darüber, wie es zu tun."

Die Nachrichtensendung berichtete, dass Dr. Soon-Shiong eine Infrastruktur geschaffen hatte, die es seinen Forschern ermöglichte, das gesamte Genom einzelner Tumoren abzubilden. Dieser Prozess hätte früher Monate dauern können, aber mit neuen Supercomputern kann er an einem Tag durchgeführt werden. Die Idee ist, Krebs nach seinen Mutationen zu klassifizieren und dann jeden mit einer spezifisch gezielten Therapie zu behandeln.

Eine gezielte Therapie ist zwar kein neues Konzept, aber eines der aufstrebenden Ziele der Krebstherapie. Dr. Soon-Shiong glaubt, dass seine Methode für die Hauptsendezeit bereit ist und jetzt in der Schulmedizin eingesetzt werden kann. Andere glauben jedoch nicht, dass dies vollständig bewiesen ist. "Es gibt einfach zu viel harte, komplexe Wissenschaft, die getan werden muss, bevor dies auf dem neuesten Stand der Technik ist", sagte Dr. Derek Raghavan, Präsident des Levine Cancer Institute in Charlotte, North Carolina, im 60-Minuten-Segment.

Cancer Moonshot 2020 ist eine großartige Erweiterung davon. Ziel ist es, mithilfe der Genomsequenzierung bestimmte Medikamente mit bestimmten Patienten abzugleichen und die DNA während der Behandlung weiter zu sequenzieren, um ein besseres Verständnis der Mutation von Krebszellen zu erhalten.

Inspiration für den Moonshot

Obwohl die beiden Mondschüsse zumindest vorerst möglicherweise nicht zusammenarbeiten, gab es in keiner der Ankündigungen echte Überraschungen. Die Beziehung zwischen Joe Biden und Patrick Soon-Shiong begann lange vor der Rede zum Zustand der Union, in einer Zeit tiefer Verzweiflung für die Familie Biden. Während sein ältester Sohn Beau gegen ein erneutes Auftreten von Hirntumor kämpfte, wandte sich der Vizepräsident an Dr. Soon-Shiong, der anschließend nach Washington flog, um sich mit den Bidens zu treffen.

Dies würde sich als das erste einer Reihe von Treffen zwischen den beiden Männern herausstellen. Leider konnte Dr. Soon-Shiong nichts für Beau Biden tun, der letztes Jahr im Alter von 46 Jahren an Hirnkrebs gestorben war, aber die Treffen scheinen den Vizepräsidenten dazu inspiriert zu haben, Krebs als Ursache zu betrachten. Laut einem in der New York Times veröffentlichten Bericht war es Dr. Soon-Shiong, der den Ausdruck "Mondschuss" bei der Beschreibung der nächsten Offensive gegen diese heimtückische Krankheit prägte.

Vizepräsident Biden verwendete den Begriff, als er ankündigte, dass er die Nominierung des Präsidenten nicht anstreben werde, was drei Monate vor der Rede zum Zustand der Union war. Er bemerkte damals, dass er glaubte, "dass wir in diesem Land einen Mondschuss brauchen, um Krebs zu heilen". Nur wenige Wochen vor seiner Rede trafen sich die beiden Männer im Weißen Haus, wo Dr. Soon-Shiong dem Vizepräsidenten einen zweiseitigen Überblick über seine Krebsinitiative gab.

QUILT-Programm

Als Grundlage für Cancer MoonShot 2020 soll ein Master-Protokoll für klinische Studien, bekannt als QUILT (Quantitative Integrative Lifelong Trial), eine breite Palette von Komponenten des Immunsystems (einschließlich dendritischer Zell-, T-Zell- und NK-Zelltherapien) umfassen ). Diese Komponenten werden durch die Bewertung neuartiger Kombinationen von Krebsimpfstoffen, zellbasierten Immuntherapien, niedrig dosierten metronomischen Chemotherapien, niedrig dosierten Strahlentherapien und synergistischen immunmodulierenden Wirkstoffen bei Patienten, die einen panomischen molekularen Fingerabdruck der nächsten Generation (ganzheitlich) erhalten haben, synergistisch integriert Genom-, Transkriptom- und quantitative Proteomanalyse).

Ziel ist es, diesen Patienten zu dauerhaften und dauerhaften Remissionen zu verhelfen und die höchste Wirksamkeit bei geringster Toxizität und bester Lebensqualität zu erzielen. Mit Unterstützung der teilnehmenden Mitglieder haben Patienten, die an der QUILT-Studie teilnehmen, Zugang zu mehr als 60 Therapeutika.

Blaupause gegen Launchpad

Obwohl es den Anschein hat, dass sich die beiden Mondschüsse auf demselben grundlegenden Weg befinden und ähnliche Ziele verfolgen, befinden sie sich in dramatisch unterschiedlichen Entwicklungsstadien. Um eine Weltraumrennen-Analogie zu verwenden, scheint es, dass sich das Raumschiff von Vizepräsident Biden erst in der Blaupausenphase befindet und auf den Baubeginn wartet, während die NICs bereits auf der Startrampe sitzen und auf den Countdown warten.

Vizepräsident Biden steht am Anfang des Prozesses; Er trifft sich mit Experten, untersucht die Logistik von Kooperationen und plant die Richtung eines neuen Krebsplans. Die Netzwerkkarte ist bereits vorhanden. Dr. Soon-Shiong hat bereits eine umfassende Zusammenarbeit von Industrie, Wissenschaftlern, Onkologen und einer Krankenkasse zusammengestellt.

"Ich denke, die beiden [Mondschüsse] werden sich letztendlich gegenseitig beeinflussen", sagte Dr. Poznansky. "Es ist fast unvermeidlich, ganz offen."

Es geht darum, dass alle zusammenarbeiten, um dieses Ziel zu erreichen, und hier kommt der Mondschuss ins Spiel, fuhr Dr. Poznansky fort. "Beim Mond geht es nicht nur um die Astronauten, sondern auch um die Physiker, die Astrophysiker, die Ingenieure, die Buchhalter und die Arbeiter, die die Module bauen. Dafür gab es eine enorme Menge an Fachwissen", sagte er. "Ich denke, das wird vernachlässigt. Wenn wir das auf Krebs anwenden, denken wir an die Onkologen und Forscher in der Wissenschaft, die Durchbrüche erzielen, aber es ist wirklich viel mehr als das."

"Ein umfassender Ansatz und eine Vision sind erforderlich. Ich denke, dass die Arbeit von Patrick Soon-Shiong und die von Vizepräsident Biden eine komplizierte Koordination zwischen all diesen Stakeholdern erfordert", erklärte Dr. Poznansky. "Ein einziges Ziel und mehrere Stakeholder. Jeder hat eine andere Motivation, ein Teil davon sein zu wollen, aber am Ende hat jeder einen Teil davon."