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Arthur L. Caplan, PhD: Willkommen bei Medscape Close-Up Mit Art Caplan, unserem Interviewprogramm, das uns die Möglichkeit gibt, mit Vordenkern im Bereich Gesundheitswesen und Medizin zu sprechen. Ken Moch ist heute bei mir. Ken, beschreibe uns deine Karriere.

Kenneth I. Moch, MBA: Ich bin seit ungefähr 1982 im Biotechnologiegeschäft tätig. Ich war President und Chief Executive Officer von vier verschiedenen Biotechnologieunternehmen, darunter das erste Liposomenunternehmen. die erste Firma für Nabelschnurblut-Stammzellen; ein Unternehmen, das fortschrittliche Glykationsendprodukte für diabetische Komplikationen entwickelt hat; und zuletzt Chimerix, ein Unternehmen für antivirale Therapeutika, das ein Medikament namens Brincidofovir entwickelt hat.

Dr. Caplan: Sie haben umfangreiche Erfahrung am vorderen Ende der Forschung. Viele unserer Zuschauer werden sehr an Ihren Ansichten zu einer Reihe von Themen interessiert sein. Wir werden später über einige Fragen bezüglich des mitfühlenden Gebrauchs und des beschleunigten Zugangs für sehr kranke Menschen sprechen, aber zuerst möchte ich Sie zu etwas anderem fragen.

Mehrere Staaten haben sogenannte "Recht auf Versuch" -Gesetze erlassen, die besagen, dass todkranke Patienten Zugang zu einem Medikament haben sollten, wenn ihr Arzt dies wünscht und das Medikament elementare Sicherheitsstudien durchlaufen hat. Wie beurteilen Sie diese Art von Gesetzgebung? Sollten unsere Ärzte das den Patienten anbieten?

Herr Moch: Ich glaube, dass die Praxis dem Thema Arzneimittelentwicklung weit voraus ist. Der Arzneimittelentwicklungsprozess entwickelt sich weiter. Ich beschreibe den Prozess folgendermaßen: Niemand in der Arzneimittelentwicklung geht in Phase-3-Studien, die voraussichtlich scheitern werden, aber 50% der Arzneimittel, die sich in Phase-3-Studien befinden, sind nicht für die Vermarktung zugelassen.

Die Menschen müssen die Komplexität des Arzneimittelentwicklungsprozesses erkennen. Sie geben eine neuartige Verbindung in einzelne "Bioreaktoren", sogenannte Menschen. Es können Dinge passieren, die sich von Ihren Erwartungen unterscheiden.

Dr. Caplan: Auch wenn der Wirkstoff bei Tieren gut funktioniert hat?

Herr Moch: Auch wenn es bei Tieren funktioniert hat, auch wenn das Medikament in Phase-1-Studien keine besonderen Sicherheitsprobleme gezeigt hat und in Phase-2-Studien Potenzial für Wirksamkeit zeigt. Ich benutze diesen Ausdruck: Der Plural von "Anekdote" sind keine Daten. Obwohl ein Medikament sehr interessant zu sein scheint, müssen Wirksamkeit und Sicherheit in einer placebokontrollierten Umgebung nachgewiesen werden.

Meiner Meinung nach hat das Konzept eines "Versuchsrechts", das die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) aus dem Prozess herausnimmt, wenig Wert.

Dr. Caplan: Viele Leute würden sagen, dass das Problem des mitfühlenden Konsums oder des Zugangs zu Medikamenten, die sich noch in der Entwicklung befinden, die FDA ist. Sie sagen, dass die FDA im Weg ist. Ist es?

Herr Moch: Das war nicht meine Erfahrung. Die FDA ist wahrscheinlich ein guter Sündenbock, aber viele Menschen sind an diesem Prozess beteiligt. Aber lass uns zurück gehen.

Menschen sind in verzweifelter Not, wenn sie vor dem Ende ihres Lebens stehen. Sie haben Wünsche und Bedürfnisse, und das müssen wir verstehen. Jeder von uns kann mitfühlen. In dieser Situation hatten wir möglicherweise einen Elternteil oder einen Freund. Abgesehen davon können die Bedürfnisse eines einzelnen Patienten den Arzneimittelentwicklungsprozess nicht vorantreiben. Wenn Sie sich dafür entscheiden, einen Patienten zu Beginn des Entwicklungsprozesses ein Medikament verwenden zu lassen, kann diese Entscheidung den endgültigen Prozess der Arzneimittelentwicklung verlangsamen, unabhängig davon, ob die Daten gut oder schlecht sind. In diesem Fall haben Sie beschlossen, das Medikament jetzt dieser Person zu geben, aber diese Verwendung kann die Verfügbarkeit des Medikaments in Zukunft beeinträchtigen.

Dr. Caplan: Mit anderen Worten, wir erlauben, dass dieses Medikament mitfühlend für Indikation A verwendet wird, wollten aber letztendlich das Medikament für Indikation B entwickeln. Wenn wir Probleme mit Patienten bekommen, die es für Indikation A einnehmen, kann der gesamte Prozess gefährdet sein.

Herr Moch: Es wäre unlogisch, nicht zu erkennen, dass dies in der Arzneimittelentwicklung geschieht. Indem Sie das Medikament außerhalb des üblichen Entwicklungsprozesses verwenden, treffen Sie Entscheidungen über die Ressourcenzuweisung für Unternehmen, und möglicherweise treffen Sie Entscheidungen darüber, wer leben soll - diese Person jetzt gegen viele Menschen später. Dies bedeutet nicht, dass wir keine mitfühlende Nutzung oder erweiterten Zugriff zulassen sollten. Das bedeutet jedoch, dass wir die Risiken und Vorteile verstehen müssen.

Dr. Caplan: Ich sehe viel Aufregung über personalisierte Medizin, wenn ich versuche, Medikamente für das jeweilige Genom-Make-up einer bestimmten Person zu entwickeln. Es scheint mir, dass sich diese Bewegung in gewisser Weise mit der Idee eines beschleunigten Zugangs überschneiden wird. Wenn Sie Medikamente haben, die für 11 Personen entwickelt wurden, werden sie im Wesentlichen zu Orphan Drugs. Im Wesentlichen müssen Sie den Zugriff beschleunigen. Das sind die einzigen Menschen mit den richtigen Genen. Sehen Sie das genauso?

Herr Moch: Auf jeden Fall. Ich bin Vorstandsmitglied einer Tochtergesellschaft des Moffitt Cancer Center in Tampa, Florida, mit dem Namen M2Gen, die sich speziell auf die personalisierte Medizin und die Entwicklung der personalisierten Medizin im Bereich der Onkologie konzentriert. Das ist die Richtung, in die die Krebsmedizin geht. Ich glaube, dass die Menschen im Laufe der Zeit aufhören werden, sich mit Brustkrebs, Lungenkrebs und Darmkrebs usw. zu befassen, und vielmehr das genetische Signal eines Krebses über Standorte hinweg untersuchen werden. Der Standort ist möglicherweise nicht der wichtige Faktor.

Dr. Caplan: Ob in der Brust oder im Darm oder was auch immer?

Herr Moch: Richtig. Der Ort des Krebses macht keinen Unterschied. Es ist vielmehr so, wie dieser Krebs auf ein bestimmtes Medikament reagiert. Wir werden über die onkologische Behandlung und viele andere Behandlungen in 5, 10 oder 15 Jahren anders nachdenken. Wir werden es eher genetisch als nach Organsystem betrachten.

Dr. Caplan: Einige Leute sagen, dass das Problem nicht der mitfühlende Gebrauch ist. Das Problem ist, dass der gesamte Prozess der Arzneimittelentwicklung zu lange dauert. Wenn wir etwas tun könnten, um die Arzneimittelentwicklung im Allgemeinen zu beschleunigen, sollten wir das tun?

Herr Moch: Gute Frage. Ja, aber der Teufel steckt im Detail. Ich habe festgestellt, dass die FDA außerordentlich daran interessiert ist, Wege zur Beschleunigung der Arzneimittelentwicklung zu finden. Sie erkennen die steigenden Kosten der Arzneimittelentwicklung. Wenn Sie Entwicklungsfehler einbeziehen, erhöhen sich die Kosten um viele Milliarden Dollar.

Ein weiteres Problem, mit dem sich die FDA befassen muss, ist die Heiligkeit dieser Sache namens "0.05". Wenn ein Medikament eine Aktivitätswahrscheinlichkeit von 94, 6% aufweist und der Zufall definitiv ausgeschlossen ist, sollte dieses Medikament zugelassen werden, obwohl es eine Wahrscheinlichkeit von 95% erreichen soll?

Dr. Caplan: Die 95% -Zahl ist interessant. Zeitschriften suchen danach in Forschungsartikeln. Es ist Teil der Kultur, aber für mich scheint es eine Stammesgewohnheit zu sein. Es ist nicht so, als würde jemand auf Moses-ähnliche Tafeln schreiben: "Das muss getan werden."

Herr Moch: Jetzt suchen die Menschen auch in Phase-2-Studien nach statistischer Signifikanz. Eine Phase-2-Studie soll richtungsorientiert sein und die Reichweite bestimmen, damit die Ermittler entscheiden können, wie die Phase-3-Studie durchgeführt werden soll. Wenn wir jedoch über Ergebnisse der Phase 2 berichten, sagen die Leute, dass das Medikament versagt hat, anstatt zu prüfen, was sie gelernt haben, was die Phase-3-Studie beeinflussen kann.

Ein gutes Beispiel ist unsere Erfahrung mit Brincidofovir. Chimerix führte eine Phase-2-Studie mit Brincidofovir gegen Adenovirus-Infektionen durch. Als berichtet wurde, schrieben die Leute, dass das Medikament in Phase 2 versagt habe.

Dr. Caplan: Interessant. Einige Zuschauer stellen möglicherweise fest, dass sie diesen Medikamentennamen gehört haben. Es wurde an Patienten versucht, die mit Ebola infiziert sind. Erzählen Sie uns, wie Sie zu diesem bestimmten Medikament gekommen sind.

Herr Moch: Das Unternehmen wurde im Jahr 2000 als Bio-Defense-Unternehmen gegründet. Ich habe mich 2009 engagiert, als Brincidofovir gerade in Phase-2-Studien als potenzielle medizinische Gegenmaßnahme gegen Pocken ging.

Dr. Caplan: Von der Regierung finanziert.

Herr Moch: Wir hatten einige Mittel von den National Institutes of Health und viel Risikokapital, das die staatlichen Mittel überstieg und weiterhin übersteigt.

Das Medikament war gegen Pocken und das Board war daran interessiert, es in ein kommerzielleres Umfeld zu verlegen, was ich im Laufe der Zeit getan habe. Das Unternehmen arbeitet weiterhin an Pocken und jetzt an Ebola, was ein interessanter und überraschender Befund war. Die Hauptanstrengung besteht nun darin, das Medikament zu entwickeln, um die Reaktivierung bestimmter DNA-Viren bei Patienten nach Stammzelltransplantation und bei anderen immungeschwächten Personen zu verhindern.

Dr. Caplan: Wir hören von einem mitfühlenden Gebrauch dieser Medikamente bei Patienten mit Ebola, und die Leute sagen, dass dies großartig ist. Sie sollten das Spülbecken auf jemanden werfen, der diese schreckliche Krankheit hat.

Sie hatten jedoch eine Anfrage von einem Jungen, der an Adenovirus starb, nachdem er versucht hatte, Nierenkrebs abzuwehren und eine Knochenmarktransplantation zu erhalten. Erzählen Sie uns ein wenig darüber, wie Josh Hardy auf den Radarschirm kam und was passiert ist.

Herr Moch: Kurz bevor ich in das Unternehmen eintrat, hatte Chimerix Brincidofovir als neues Notfallmedikament für Patienten mit DNA-Virusinfektionen zur Verfügung gestellt. Der erste Patient war ein junger Marine, der den Pockenimpfstoff erhalten hatte, und es stellte sich heraus, dass er eine akute myeloische Leukämie hatte, die durchbrach. Aber dann gab es eine Reihe von Anfragen nach Brincidofovir für andere Patienten mit anderen lebensbedrohlichen Viren. Ab 2009 gingen die ersten 50 Anfragen innerhalb eines Zeitraums von 9 Monaten ein. Die zweiten 50 Anfragen erfolgten über einen Zeitraum von drei Monaten, und Sie konnten diese Beschleunigung der Anfragen feststellen.

Dr. Caplan: Dies war das Ergebnis von Mundpropaganda der Ärzte?

Herr Moch: Alle Mundpropaganda von Ärzten.

Dr. Caplan: Lassen Sie mich einfach unterbrechen, weil die Zuschauer interessiert sein werden. Wie haben die Ärzte das herausgefunden? Woher wussten sie das?

Herr Moch: Sie kamen hauptsächlich aus großen medizinischen Zentren, und die Ärzte sprachen miteinander.

Dr. Caplan: Treffen auf Konferenzen und so weiter.

Herr Moch: Die Anfragen betrafen Patienten mit Cytomegalievirus, Adenovirus und einigen Patienten mit progressiver multifokaler Leukoenzephalopathie - die JC- und BK-Viren sind DNA-Viren -, sodass die Anzahl der Anfragen zu steigen begann.

Die FDA forderte das Unternehmen dann auf, ein formelles Protokoll für den erweiterten Zugang von ClinicalTrials.gov zu starten, damit nicht nur einzelne Patienten, sondern ein formelleres Programm einbezogen werden.

Dr. Caplan: Lassen Sie mich fragen: Hat die FDA dafür bezahlt?

Herr Moch: BARDA, die biomedizinische Behörde für fortgeschrittene Forschung und Entwicklung, hat einen Teil der Mittel für diese Studie bereitgestellt.

Dr. Caplan: Ich habe gefragt, weil Ihre Firma klein war. Es hatte keinen großen klinischen Arm.

Herr Moch: Zu dieser Zeit beschäftigte das Unternehmen rund 30 Mitarbeiter.

Dr. Caplan: Dreißig? Wir denken also an Pharmaunternehmen, Start-ups und Anfragen nach dem Medikament, aber es standen nicht viele Hände zur Verfügung, um ein Programm aufzustellen.

Herr Moch: Richtig. Die Leute nannten Chimerix ein Pharmaunternehmen, aber es war ein kleines Biotech-Unternehmen. Während des gesamten Prozesses, über den wir sprechen werden, hatte das Unternehmen nicht mehr als 55 Mitarbeiter. Das Unternehmen startete ein formelleres Programm, aber als die BARDA-Finanzierung Ende 2012 endete, trafen wir die sehr schwierige Entscheidung, das Programm für den mitfühlenden Gebrauch zu beenden und die begrenzten Ressourcen des Unternehmens auf die formelle klinische Entwicklung der Phase 3 zur Herstellung des Arzneimittels zu konzentrieren für so viele Menschen wie möglich verfügbar.

Das Unternehmen lehnte Anfragen nach Brincidofovir ab, Hunderte von Anfragen, und Anfang 2014 hatte Josh Hardy eine Knochenmarktransplantation.

Dr. Caplan: Dies war im St. Jude Children's Research Hospital in Memphis, Tennessee.

Herr Moch: Als Folge der Knochenmarktransplantation entwickelte Josh eine schwere Adenovirus-Infektion. Die Ärzte in St. Jude baten um Brincidofovir. Gemäß den Richtlinien des Unternehmens wurde dieser Antrag abgelehnt. Tatsächlich ist es sehr schwierig, es ist emotional für alle, aber wir dachten, wir müssten es für das Wohl der Allgemeinheit tun.

Dr. Caplan: Lassen Sie mich das noch einmal hervorheben. Dieser kleine Junge hat ein Adenovirus, das ihn tötet. Er hat alle verfügbaren Medikamente verwendet. Sie verursachen Probleme. Sie arbeiten nicht. Jeder weiß, dass Brincidofovir da draußen ist, und sie wollen das Medikament von Ihnen. Sie sagen nein, weil Sie die Indikation verfolgen, die es vielen Menschen schnell bringen würde.

Herr Moch: Das ist richtig, und wir hatten auch viele andere Leute abgelehnt. Wir haben eine zweite Anfrage von St. Jude erhalten. Wieder war es nicht erlaubt und die Familie beschloss, eine Social-Media-Kampagne zu starten, um Zugang zu diesem Medikament zu erhalten.

Dr. Caplan: Es war #saveJosh.

Herr Moch: Richtig. Die Kampagne begann am Donnerstagabend, dem 6. März, und am Freitagmorgen hatten viele E-Mails und Telefonanrufe das Unternehmen erreicht, auch von Vertretern des Kongresses. Bis Samstag hatten sich große Medien engagiert, weil die Familie eine sehr aggressive Social-Media-Kampagne mit einer Vielzahl von Freunden, Verwandten und Beteiligten veranstaltete. Einige Familienmitglieder kontaktierten unsere Vorstandsmitglieder, und wir hörten auch von ihnen.

Dr. Caplan: Sie bekommen all diesen Druck von den sozialen Medien, einige davon unangenehm. Wie war die Haltung von St. Jude dazu? Was haben die Ärzte gesagt? Haben sie sich an der Social-Media-Kampagne beteiligt? Waren sie dahinter? Haben sie das gefördert?

Herr Moch: Ich kann nicht für St. Jude sprechen. Ich glaube, es ist fair zu sagen, dass sie gesehen haben, wie sich die Komplexität der Social-Media-Kampagne entwickelt hat. Ich denke, viele Parteien, darunter Chimerix, die FDA und das Krankenhaus, haben die außergewöhnliche Natur dieser Explosion in Echtzeit gesehen.

Am Sonntagabend sendete CNN ein 8-minütiges Segment, das ich für sehr ausgewogen hielt, außer dass der Reporter zunächst etwas in der Größenordnung von sagte: Wie konnte diese Firma Josh dieses Medikament nicht geben? FOX and Friends haben es getragen und einige der Fakten am Montagmorgen offen falsch dargestellt, was zu noch explosiveren sozialen Medien führte.

Dr. Caplan: Um ganz klar zu sein, das Medikament, nach dem sie fragten, hatte einige Sicherheitsprofildaten, da es bei anderen Kindern angewendet wurde, aber es gab keine Garantie dafür, dass es Josh retten würde.

Herr Moch: Nein. Jetzt hatte das Unternehmen die gerade erwähnte klinische Phase-2-Studie mit Ergebnissen abgeschlossen, die keine statistische Signifikanz erfüllten. Es zeigte direktional, was das Unternehmen tun sollte. Das Unternehmen hatte Gespräche darüber geführt, was als nächstes zu tun ist, aber keine dieser Entscheidungen wurde getroffen, und vielen anderen Patienten mit Adenovirus wurde das Medikament verweigert, da sich das Unternehmen auf die klinische Phase-3-Studie konzentrierte.

Dr. Caplan: Dies ist niemandes Wunsch, mitten in einem Strudel mit einer bettelnden Familie zu sein und eine gigantische Social-Media-Kampagne zu starten. Ich bin sicher, dass einige dieser Mitteilungen, die Sie erhalten haben, nicht freundlich waren. Das heißt: Sind sie bedrohlich geworden?

Herr Moch: Sie haben es getan. Menschen, die schlechte Dinge tun wollen, werden Situationen annehmen, die sie möglicherweise nicht vollständig verstehen, und Bedrohungen auslösen. Das FBI war beteiligt. Das war sehr traurig. Die Menschen müssen außerordentlich vorsichtig sein, wie sie soziale Medien nutzen. Ich glaube nicht, dass sie die Risiken vollständig verstehen.

Dr. Caplan: Die Leute haben gesagt, dass soziale Medien kein fairer Weg sind, um Zugang zu mitfühlendem Gebrauch zu generieren, was auch immer man über mitfühlenden Gebrauch denkt. Wenn Sie wissen, wie es geht, haben Sie einen Vorteil. Wenn Sie der erste in der Schlange sind, werden die Fernsehsender dort sein. Ich glaube nicht, dass sie für die 15. Person da sein werden.

Herr Moch: Ich stimme zu 100% zu. Ich habe mit der Familie Hardy gesprochen. Ich bin Josh gefolgt. Er lebt und es geht ihm gut.

Dr. Caplan: Sie haben mein Überraschungsende verraten. Er machte es gut mit der Droge.

Herr Moch: Er hat außerordentlich gut mit der Droge abgeschnitten, die in Zukunft eine Stärkung sein wird. Aber die Leute haben erkannt, dass es, wie Sie beschreiben, kein guter Ansatz ist. Ich sehe das ganz anders, und das ist für die Menschen sehr schwer zu verinnerlichen. Josh Hardy hat die Droge sehr gut gemacht. Er antwortete sofort; Er reagierte ebenfalls, wenn nicht sogar besser als jeder andere Patient, den ich in dieser mitfühlenden Einstellung gesehen habe. Aber was wäre passiert, wenn er nicht so reagiert hätte?

Dr. Caplan: Was wäre mit dem Unternehmen passiert?

Herr Moch: Was wäre mit der Firma passiert? Sie haben bereits darauf hingewiesen: Aufgrund eines überraschenden Befundes wurde Brincidofovir zur Behandlung von Thomas Duncan, dem Ebola-Patienten in Texas, eingesetzt. Anscheinend, und ich bin nicht speziell daran beteiligt, erhielt er die Droge an einem Samstag. Am Montagmorgen gab das Krankenhaus bekannt, dass dem Patienten Brincidofovir verabreicht worden war, der Aktienkurs des Unternehmens gestiegen war und es große Handelsaktivitäten gab. Am Mittwoch gaben sie bekannt, dass Herr Duncan gestorben war und der Aktienkurs innerhalb weniger Minuten um einige signifikante Prozent gesunken war.

Dr. Caplan: Und deshalb halten wir Akademiker uns vom privaten Sektor fern.

Herr Moch: Der Punkt ist, dass der Plural der "Anekdote" nicht mit Daten identisch ist. Die Leute trafen Entscheidungen über dieses Medikament basierend auf einem Patienten, der offensichtlich große Probleme hatte, als er es erhielt. Einige Wochen später veröffentlichte CNN Money einen Artikel, in dem die verschiedenen in der Entwicklung befindlichen Medikamente besprochen wurden. Für Brincidofovir hieß es im Wesentlichen: "Das Medikament wurde Thomas Duncan gegeben. Er starb."

Dr. Caplan: Das war es. Und das gleiche hätte passieren können, wenn Josh Hardy [nicht gut reagiert oder schwerwiegende unerwünschte Ereignisse erlitten hätte].

Herr Moch: Dies sind unkontrollierte Versuche. Der Grund für die Placebo-Kontrolle besteht darin, eine Sicherheitsdatenbank und eine Wirksamkeitsdatenbank bereitzustellen, die gegen Personen abgewogen werden, die Ihr Medikament nicht erhalten.

Dr. Caplan: Was ist nach all dem Hin und Her und den schnellen Entscheidungen, die in einem intensiven Zeitraum getroffen wurden, die Lektion zum Mitnehmen aus der Erfahrung von Josh Hardy? Würden Sie sich darauf einlassen, einen Weg der FDA zu finden und einen Weg zu finden, um dem Kind das Medikament zu verschaffen? Letztendlich wurde ein Weg gefunden, um die Droge zu ihm zu bringen. Müssen wir einen FDA-Weg beschreiten, der besagt, dass wir ein unerwünschtes Ereignis in Bezug auf die von Ihnen verfolgte Indikation nicht gegen das Medikament richten werden? Oder sollten wir hart sein und sagen, wissen Sie was, mitfühlender Gebrauch ist eine herzzerreißende Situation, aber wir können die Arzneimittelentwicklung dafür nicht stoppen? Wo bist du heute dabei?

Herr Moch: Es ist ein außerordentlich komplexer Bereich, weil Sie Entscheidungen darüber treffen, wer leben soll. Wenn Sie ein gutes Medikament aufgrund eines schlechten Ergebnisses beim mitfühlenden Konsum beeinflussen, treffen Sie tatsächlich die Entscheidung, dass andere Menschen dieses Medikament in Zukunft nicht oder nicht so schnell bekommen werden.

Es gibt keine klare Antwort. Die Geschichte mit dem Brincidofovir-Adenovirus ist etwas Einzigartiges, da wir bereits Daten der Phase 2 hatten.

Dr. Caplan: Ein Medikament auf eine bestimmte Weise neu positionieren. Sie hatten einige Informationen.

Herr Moch: Wir hatten Informationen, aber keine enorme Menge. Ich glaube nicht, dass es allgemein anwendbar ist. Die Lösung bestand darin, eine neue klinische Phase-3-Studie zu entwerfen, sodass Josh Hardy das Medikament nicht unter mitfühlendem Gebrauch zur Verfügung gestellt wurde - diese spezielle Definition eines von einem Arzt gesponserten mitfühlenden Gebrauchs für einen einzelnen Patienten. Die FDA war in diesem Fall außergewöhnlich und half Chimerix bei der Erstellung einer neuen klinischen Phase-3-Studie, deren Pilotanteil 20 Patienten umfassen sollte, wobei Josh Hardy der erste Patient war. Tatsächlich gab Chimerix bekannt, dass in diesem Zeitraum von 6 Monaten in der Pilotstudie mit 20 Patienten bereits 70 Patienten eingeschlossen waren.

Tatsächlich gaben sie im Oktober bekannt, dass sie im Vergleich zu der historischen Sterblichkeitsrate von 80% bei Menschen mit Adenovirus eine Sterblichkeitsrate von 35% sehen. Diese Schlussfolgerung hätte nicht gezogen werden können, wenn das Medikament nicht in einer breiteren klinischen Studie eingesetzt worden wäre.

Dr. Caplan: Wenn es jeweils ein Patient gewesen wäre, hätte eine Sterblichkeitsrate nicht gemessen werden können.

Herr Moch: Einer nach dem anderen hätte dies nicht gezeigt. Aber nicht jede Bitte um mitfühlenden Gebrauch wird zu diesem Ergebnis der Phase 3 führen. Was wäre passiert, wenn Josh Hardy keine schnelle, positive, sondern eine schnelle, negative Antwort erhalten hätte? Das ist eine schreckliche Sache, über die man nachdenken muss, aber es ist genauso wahrscheinlich, dass es passiert ist wie nicht, wenn man bedenkt, wie krank diese Patienten sind.

Derzeit gibt es keine klare Antwort. Momentan gibt es in der Regierung eine Menge Aktivitäten, und Leute wie Sie arbeiten daran, wie wir über mitfühlenden Gebrauch denken. Es ist ein außerordentlich schwieriges Thema. Ich glaube nicht, dass es eine wirklich klare Antwort gibt, und es ist auch nicht für jedes Unternehmen richtig.

Dr. Caplan: Der Versuch, dieses spezielle Antivirusmittel gegen Ebola zu verwenden, könnte sinnvoll sein, weil Sie viel daraus machen können. Aber wenn Sie etwas anderes ausprobieren, dessen Herstellung ein Jahr dauert, wo sind wir dann?

Herr Moch: Sie haben gerade dieses Problem.

Dr. Caplan: Richtig.

Herr Moch: Das ist ein großes Problem. Dies bedeutet jedoch nicht, dass das verfügbare oder in der Entwicklung befindliche Medikament wirken wird. und wenn das Medikament in dieser speziellen Situation nicht wirkt, heißt das nicht, dass es ein schlechtes Medikament ist.

Dr. Caplan: Verstanden.

Herr Moch: Die Leute betrachten diese Dinge mit dieser positiven und negativen Schwarz-Weiß-Einstellung. Es gab Gespräche über das Sammeln mitfühlender Nutzungsdaten, die jedoch nicht von der FDA gegen Sie aufbewahrt wurden. Ich glaube nicht, dass die FDA diese Tendenz unbedingt haben würde, wenn es keine größeren Sicherheitsprobleme gäbe, aber die Öffentlichkeit könnte sie gegen Sie aufbringen.

Dr. Caplan: Investoren; der Markt.

Herr Moch: Denken Sie so darüber nach. Ein Patient probiert ein Medikament aus mitfühlendem Gebrauch aus und es ist sehr gut bekannt. Der Patient überlebt nicht. Nehmen wir in diesem Szenario an, das Unternehmen führt eine klinische Studie für Kinder durch. Ein Elternteil kann sagen: "Warum sollte ich dieses Medikament für mein Kind verwenden lassen, wenn es für dieses Kind nicht funktioniert hat?" Könnte dieses schlechte Ergebnis die Einschreibungsrate der Studie verlangsamen, wodurch die Verfügbarkeit des Arzneimittels verzögert und somit verhindert wird, dass Menschen das Arzneimittel während dieser Verzögerung erhalten? Haben Sie nicht eine Entscheidung getroffen, wer leben soll?

Dr. Caplan: Letzter Rat von Ihnen. Was würden Sie einem jungen Doktoranden über den Einstieg in die Biotech-Industrie erzählen?

Herr Moch: Wählen Sie das richtige Unternehmen. Es ist unmöglich vorherzusagen, was funktionieren wird. Ich hatte in meiner Karriere das große Glück, dass vier der fünf Unternehmen, mit denen ich zusammengearbeitet habe, Produkte hatten oder haben werden, aber dies ist eine Branche mit einem außerordentlich hohen Hindernis für den Erfolg. Die Leute müssen das erkennen. Wir alle tun es, um Leben zu retten, aber die Barriere ist sehr hoch.

Dr. Caplan: Danke. Das war ziemlich aufschlussreich. Sie haben uns einen kleinen Einblick in die mitfühlende Verwendung gegeben, sowohl wie es derzeit bei Ebola geschieht, als auch bei Menschen wie Josh Hardy. Ich bin sehr dankbar für Ihre Bereitschaft, mit uns darüber zu sprechen.

Herr Moch: Es ist mir ein Vergnügen, Art.

Dr. Caplan: Ich bin Art Caplan, und das ist Nahaufnahme.