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Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat die Daumen bis zu einer gereinigten Formulierung von Cannabidiol (CBD) (Epidiolex Lösung zum Einnehmen, GW Pharmaceuticals) zur Behandlung von Anfällen im Zusammenhang mit zwei seltenen Formen der Epilepsie bei Patienten über 2 Jahren gegeben Alter. Die beiden angegebenen Arten von Epilepsie sind das Lennox-Gastaut-Syndrom und das Dravet-Syndrom.

"Dies ist das erste von der FDA zugelassene Medikament, das eine gereinigte Arzneimittelsubstanz aus Marihuana enthält", gab die Agentur in einer Pressemitteilung bekannt. "Es ist auch die erste FDA-Zulassung eines Arzneimittels zur Behandlung von Patienten mit Dravet-Syndrom."

"Diese Zulassung dient als Erinnerung daran, dass die Weiterentwicklung solider Entwicklungsprogramme, die die in Marihuana enthaltenen Wirkstoffe richtig bewerten, zu wichtigen medizinischen Therapien führen kann", sagte FDA-Kommissar Scott Gottlieb, MD, in derselben Pressemitteilung.

"Die FDA engagiert sich für diese Art sorgfältiger wissenschaftlicher Forschung und Arzneimittelentwicklung", fügte Gottlieb hinzu.

Er merkte an, dass von Marihuana abgeleitete Therapien den Patienten am besten durch strenge klinische Studien, in denen sowohl die Sicherheit als auch die Wirksamkeit bewertet werden, und anschließend durch das strenge Zulassungsverfahren der FDA für Arzneimittel angeboten werden.

Das aktuelle Medikament wurde in drei randomisierten, placebokontrollierten Studien mit insgesamt 516 untersuchten Patienten evaluiert - alle mit Dravet-Syndrom oder Lennox-Gastaut-Syndrom. Die Ergebnisse zeigten, dass eine Zusatztherapie mit dem CBD-Produkt die Anfallshäufigkeit wirksamer als Placebo reduzierte.

Aufgrund dieser "gut kontrollierten" Studien, die im New England Journal of Medicine und Lancet veröffentlicht wurden, können verschreibende Ärzte auf die gleichmäßige Stärke und konsistente Abgabe des Arzneimittels vertrauen, die eine angemessene Dosierung unterstützen, die für die Behandlung von Patienten mit dieser komplexen und schweren Epilepsie erforderlich ist Syndrome ", sagte Gottlieb.

Zu den häufig berichteten unerwünschten Ereignissen bei Patienten, die die Zusatzbehandlung erhielten, gehörten erhöhte Leberenzyme, Sedierung und Lethargie, Schläfrigkeit, verminderter Appetit, Müdigkeit, Schlaflosigkeit und schlechte Schlafqualität, Infektionen und Hautausschlag sowie Durchfall.

Patienten mit Lennox-Gastaut-Syndrom haben häufig Anfälle, die bereits im Alter von 3 Jahren beginnen. Bei mehr als 75% der Patienten mit dem Syndrom treten tonische Anfälle auf. Die meisten Kinder mit geistiger Behinderung entwickeln geistige Behinderungen. und viele Patienten haben motorische Beeinträchtigungen.

Das Dravel-Syndrom betrifft Babys im ersten Lebensjahr und verursacht häufige fieberhafte Anfälle. Mit zunehmendem Alter des Patienten treten häufig andere Arten von Anfällen auf, ebenso wie der Status epilepticus. Diese Kinder haben auch oft Sprach- und Motorikstörungen.

"Die schwer zu kontrollierenden Anfälle bei Patienten mit Dravet-Syndrom und Lennox-Gastaut-Syndrom haben einen tiefgreifenden Einfluss auf die Lebensqualität dieser Patienten", so Dr. Billy Dunn, Direktor der Abteilung für Neurologieprodukte im FDA-Zentrum für Arzneimittel Bewertung und Forschung, sagte in einer Erklärung.

"Zusätzlich zu einer weiteren wichtigen Behandlungsoption für Lennox-Gastaut-Patienten wird diese erstmalige Zulassung eines Arzneimittels speziell für Dravet-Patienten eine signifikante und notwendige Verbesserung des therapeutischen Ansatzes für die Versorgung von Menschen mit dieser Erkrankung bedeuten", fügte Dunn hinzu. Ein Leitfaden für Patientenmedikamente, der den Drogenkonsum und die Risiken beschreibt, muss allen Rezepten beigefügt werden.

Wie von Medscape Medical News berichtet, stimmte ein FDA-Beratungsausschuss im April einstimmig dafür, die Zulassung dieses Arzneimittels zu unterstützen.

"Es ist eine Ehre, Teil eines Treffens zu sein, das eine wichtige Entscheidung auf der Grundlage von Wissenschaft und öffentlichem Input trifft und nicht auf einer politischen Diskussion", sagte Mark W. Green, MD, Professor für Neurologie, Anästhesiologie und Rehabilitationsmedizin an der Icahn School of Medizin am Mt. Sinai, New York City, sagte zu der Zeit.

CBD wird derzeit gemäß dem Gesetz über geregelte Stoffe als Substanz der Liste I eingestuft. Daher muss das neue Produkt neu geplant werden, bevor es den Patienten zur Verfügung gestellt werden kann.

Nach der Bewertung einer geplanten Substanz gibt die FDA Empfehlungen an die US Drug Enforcement Administration (DEA). Die DEA muss dann eine Planungsermittlung vornehmen.

Das Dravet-Syndrom wurde von der FDA als schnell eingestuft, und sowohl es als auch das Lennox-Gastaut-Syndrom waren Indikationen, denen die Bezeichnung als Orphan Drug verliehen wurde. Dem Antrag für das aktuelle Medikament wurde die Prioritätsprüfung erteilt.

"Die heutige Zulassung von Epidiolex ist ein historischer Meilenstein, der Patienten und ihren Familien das erste und einzige von der FDA zugelassene CBD-Medikament zur Behandlung von zwei schweren Epilepsien im Kindesalter bietet", sagte Justin Gover, CEO von GW Pharmaceuticals, in einer eigenen Presse Freisetzung.

"Ich sehe oft Patienten mit diesen hochbehandlungsresistenten Epilepsien, die bestehende Therapien ausprobiert und versagt haben und nach CBD fragen", sagte Dr. Orrin Devinsky vom Comprehensive Epilepsy Center der New York University Langone Health in derselben Pressemitteilung. Devinsky ist auch leitender Prüfer im Epidiolex Clinical Program.

Er bemerkte seine Erleichterung, dass er und seine Kollegen "jetzt die Option eines verschreibungspflichtigen Cannabidiols haben werden, das den strengen kontrollierten Studien unterzogen wurde und von der FDA zur Behandlung von Kindern und Erwachsenen zugelassen wurde".

Philip Gattone, Präsident und CEO der Epilepsy Foundation, bezeichnete das neu zugelassene Medikament in einer Erklärung als "einen echten medizinischen Fortschritt".

"Die klinische Entwicklung für diese seltenen und schweren Erkrankungen ist von wesentlicher Bedeutung, und die heutigen Nachrichten geben diesen Patienten und ihren Familien Hoffnung, dass eine neue Behandlungsoption möglicherweise dazu beitragen kann, ihre Anfälle besser zu kontrollieren", sagte Gattone.

Nach einer Umplanung, die nach Angaben des Unternehmens voraussichtlich innerhalb von 90 Tagen erfolgen wird, wird "Epidiolex voraussichtlich im Herbst 2018 für geeignete Patienten verfügbar sein". Eine Entscheidung über die Zulassungsempfehlung der Europäischen Arzneimittel-Agentur wird im ersten Quartal 2019 erwartet.

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