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Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat heute Iobenguane I 131 (Azedra, Progenics Pharmaceuticals) zur Behandlung von Phäochromozytomen oder Paragangliomen zugelassen, bei denen es sich um seltene neuroendokrine Tumoren der Nebenniere und anderer Gewebebereiche handelt.

Die Zulassung gilt für lokal fortgeschrittene, nicht resezierbare Tumoren sowie für metastatische Erkrankungen bei Erwachsenen und Jugendlichen (≥ 12 Jahre), die eine systemische Therapie benötigen.

Das radioaktive systemische Mittel oder Radiopharmazeutikum wird durch intravenöse Injektion verabreicht und ist das erste von der FDA zugelassene Medikament in dieser Situation.

Phäochromozytome, die in der Nebenniere auftreten, erhöhen die Produktion der Stresshormone Adrenalin und Noradrenalin in der Drüse und führen zu Bluthochdruck und einer Vielzahl anderer Symptome wie Kopfschmerzen, Reizbarkeit und Schwitzen. Paragangliome sind die gleiche Art von neuroendokrinen Tumoren, treten jedoch außerhalb der Drüse auf.

Die Wirksamkeit von Iobenguane I 131 wurde in einer offenen klinischen Phase-2-Studie in einer Gruppe mit 68 Patienten nachgewiesen, die für eine kurative Operation nicht in Frage kamen, die vorherige Therapie nicht bestanden hatten oder keine Kandidaten für eine Chemotherapie waren. Bei insgesamt 17 Patienten (25%) wurde eine Reduktion aller blutdrucksenkenden Medikamente um 50% oder mehr festgestellt, die mindestens 6 Monate oder länger dauerte. Dies war der primäre Endpunkt.

Die FDA berichtet auch, dass 15 Patienten (22%) eine objektive Reaktion hatten, gemessen anhand von Bildgebungs- und RECIST-Kriterien, die der sekundäre Endpunkt waren.

Die meisten Studienpatienten (71%) hatten Phäochromozytome.

Richard Pazdur, MD, Direktor des Onkologie-Kompetenzzentrums der FDA und amtierender Direktor des Amtes für Hämatologie und Onkologieprodukte im FDA-Zentrum für Arzneimittelbewertung und -forschung, stellte das Arzneimittel und seine Verwendung in einen Kontext.

"Viele Patienten mit diesen extrem seltenen Krebsarten können mit chirurgischen Eingriffen oder lokalen Therapien behandelt werden, aber es gibt keine wirksamen systemischen Behandlungen für Patienten, bei denen tumorbedingte Symptome wie Bluthochdruck auftreten", sagte Pazdur in einer Pressemitteilung.

"Die Patienten werden nun eine zugelassene Therapie erhalten, die nachweislich den Bedarf an Blutdruckmedikamenten senkt und bei einigen Patienten die Tumorgröße verringert", sagte er.

Die häufigsten schwerwiegenden Nebenwirkungen, über die in klinischen Studien berichtet wurde, sind Lymphopenie, Neutropenie, Thrombozytopenie, Müdigkeit, Anämie, erhöhtes international normalisiertes Verhältnis, Übelkeit, Schwindel, Bluthochdruck und Erbrechen.

In der Studie wurde Iobenguan I-131 zum Zeitpunkt der Aufnahme in einer anfänglichen dosimetrischen Dosis von 111 bis 222 MBq verabreicht, gefolgt von einer therapeutischen Dosis von 296 MBq / kg.

Weitere Informationen zur Zulassung finden Sie auf der FDA-Website.

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