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Laut einem neuen Bericht des General Accountability Office (GAO) kann die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) die klinische Wirksamkeit oder Sicherheit von Arzneimitteln mit beschleunigter Zulassung nach ihrer Markteinführung nicht gut nachverfolgen. .

Frühere Regierungsberichte in den Jahren 2006 und 2009 stellten fest, dass die FDA ihrer Verantwortung bei der Verfolgung von Postmarket-Studien mit zugelassenen Arzneimitteln nicht nachkam. In ähnlicher Weise heißt es in dem neuen GAO-Bericht: "Der FDA fehlen zuverlässige, leicht zugängliche Daten zu nachverfolgten Sicherheitsproblemen und Postmarket-Studien, die erforderlich sind, um bestimmte Verantwortlichkeiten für die Postmarket-Sicherheitsberichterstattung zu erfüllen und eine systematische Überwachung durchzuführen."

Das FDA-Zentrum für Arzneimittelbewertung und -forschung (CDER) verfügt über vier Programme, um die Genehmigung neuer Arzneimittelanträge zu beschleunigen. Dazu gehören die beschleunigte Zulassung, die Prioritätsprüfung, die Schnellbezeichnung und die Durchbruchstherapiebezeichnung. Nur die beiden letztgenannten Kategorien erfordern formelle Anträge an CDER, die wichtige Zulassungen für wichtige neue Medikamente zur Behandlung schwerwiegender Erkrankungen erteilen.

Die FDA hat anerkannt, dass die Beschleunigung der Zulassung von Arzneimitteln ein Risiko für Patienten darstellen kann. Da diese Produkte nicht den Standardüberprüfungsprozess durchlaufen müssen, sind weniger Informationen über ihren klinischen Nutzen und seltene oder verzögerte unerwünschte Ereignisse im Zusammenhang mit der Verwendung dieser Arzneimittel verfügbar.

"Die FDA hat jedoch erklärt, dass ihre beschleunigten Programme den für die Zulassung erforderlichen Beweisstandard nicht ändern und dass ein zusätzliches Risiko akzeptabel sein kann, da Patienten und Ärzte im Allgemeinen bereit sind, ein höheres Risiko bei der Behandlung lebensbedrohlicher und schwerwiegender Krankheiten einzugehen. "die GAO Notizen.

Laut GAO hat die FDA von 2006 bis 2014 etwa zwei Drittel (525) von 772 Anträgen auf Fast-Track-Benennung bewilligt. Die Anzahl der genehmigten Anträge stieg von 54 im Jahr 2011 auf 89 im Jahr 2014, die höchste in jedem Jahr seit 2007.

Im Gegensatz dazu lehnte die FDA 120 von 225 Anträgen auf Ausweisung einer Durchbruchstherapie ab Juli 2012, als die Kategorie festgelegt wurde, bis Ende 2014 ab. Die Agentur bewilligte 71 Anträge und der Rest wurde zurückgezogen.

Antivirale und onkologische Medikamente waren die häufigsten Arten von Produkten, denen eine Fast-Track- oder Durchbruchstherapie-Bezeichnung verliehen wurde.

Die FDA kann Postmarket-Studien von Pharmaunternehmen anfordern oder verlangen. In einigen Fällen können diese Studien als Zulassungsbedingung erforderlich sein. Wenn beispielsweise ein neuer Arzneimittelantrag eine beschleunigte Zulassung erhält, muss seine klinische Wirksamkeit nach dem Inverkehrbringen untersucht werden.

Wenn der Sponsor eines Arzneimittels keine erforderliche Postmarket-Studie durchführt oder die Studie den Nutzen des Produkts nicht bestätigt, kann die FDA die Zulassung des Arzneimittels widerrufen. Dies hat die Agentur 2012 mit dem Krebsmedikament Iressa (AstraZeneca) getan, nachdem Bestätigungsstudien keine Verbesserung des Überlebens bei den Patienten zeigten, die es einnahmen (Iressa wurde seitdem in den USA für einige Fälle von Lungenkrebs erneut zugelassen). .

Veraltet und ungenau

Die FDA muss im Federal Register einen Jahresbericht über den Status bestimmter Postmarket-Studien veröffentlichen. Darüber hinaus unterhält die FDA eine Datenbank zu potenziellen Sicherheitsproblemen wie schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen und Medikationsfehlern in einer internen Datenbank, die als DARRTS (Document Archiving, Reporting and Regulatory Tracking System) bezeichnet wird. CDER verwendet diese Datenbank, um Arbeitspläne zu erstellen und die Verantwortung für die Verwaltung von nachverfolgten Sicherheitsproblemen zuzuweisen. Die FDA muss außerdem vierteljährlich einen Bericht veröffentlichen, in dem potenzielle Sicherheitsbedenken aufgeführt sind, die in DARRTS aufgeführt sind.

Das GAO stellte fest, dass die Daten der Postmarket-Studie in der CDER-Datenbank veraltet waren und Ungenauigkeiten enthielten, was teilweise auf Verzögerungen bei der Einreichung von Überprüfungen durch die Mitarbeiter zurückzuführen war. Mehr als die Hälfte der Sponsorenbeiträge zu 1400 Postmarket-Studien von 2008 bis 2013 waren verspätet oder überfällig.

Das GAO schlägt vor, dass die Probleme mit der Vollständigkeit, Aktualität und Genauigkeit der Daten in DARRTS auf die Herausforderungen bei der Dateneingabe und die Anforderungen für die Durchführung strukturierter Überprüfungen von Postmarket-Studien zurückzuführen sein könnten.

Die Tracking-Software der Agentur wurde ebenfalls als unzureichend eingestuft. Alle Tracking-Daten müssen manuell eingegeben werden, GAO-Hinweise, und die Datenbank kann nicht abgefragt werden, um Merkmale von verfolgten Sicherheitsproblemen wie Therapiegebiet, betroffene Bevölkerung oder frühere behördliche Maßnahmen zu ermitteln.

Das GAO empfiehlt, dass das Ministerium für Gesundheit und menschliche Dienste den FDA-Kommissar beauftragt, einen umfassenden Plan zur Behebung der festgestellten Probleme zu entwickeln, und dass die FDA ihr Informationstechnologiesystem aktualisiert.

In Reaktion auf den GAO-Bericht erklärte das Ministerium für Gesundheit und menschliche Dienste, es sehe keinen Grund, beschleunigte Arzneimittel einer genaueren Prüfung von Sicherheitsfragen zu unterziehen, als nicht beschleunigte Produkte nach dem Inverkehrbringen erhalten. Die beiden Standards für Wirksamkeit und Sicherheit gelten für beide Arzneimittelkategorien, so die Abteilung.

Das GAO antwortete, dass die fehlende Analyse der FDA zu nachverfolgten Sicherheitsproblemen und Postmarket-Studien mit beschleunigten Arzneimitteln darauf hindeutet, dass der Behörde Informationen darüber fehlen, ob diese Arzneimittel "zusätzliche Sicherheitsrisiken für Patienten darstellen, sobald sie auf dem Markt sind".

Der Bericht enthielt keine Informationen darüber, ob Pharmaunternehmen als Reaktion auf FDA-Anfragen immer Postmarket-Studien mit beschleunigten Medikamenten durchführen. Das GAO hat auch keine Stellungnahme dazu abgegeben, ob CDER über ausreichend Personal verfügt, um Daten zu allen Postmarket-Studien zu verarbeiten, da die Zahl der beschleunigten neuen Arzneimittelanwendungen steigt.