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Thalidomid-induzierte Remission bei Kindern und Jugendlichen mit behandlungsrefraktärem Morbus Crohn in 8 Wochen gemäß den Ergebnissen einer kleinen randomisierten Studie. Darüber hinaus reagierten die Patienten in einer offenen Fortsetzung der Studie über ein Jahr hinaus weiter, berichten Forscher in Ein Artikel, der in der JAMA-Ausgabe vom 27. November veröffentlicht wurde.

Ein Viertel der Patienten mit Morbus Crohn entwickelte es im Kindesalter. Solche früh einsetzenden Fälle sind tendenziell schwerwiegender als Erkrankungen bei Erwachsenen. Darüber hinaus können pädiatrische und jugendliche Patienten bleibende Schäden erleiden und sind eher resistent gegen eine Standardbehandlung (dh Steroide oder andere immunsuppressive Medikamente) oder können diese nicht tolerieren.

Etwa 30% der Fälle im Kindesalter sprechen nicht auf eine Standardbehandlung an. Beobachtungsstudien deuteten auf die mögliche Wirksamkeit von Thalidomid bei der Behandlung von Morbus Crohn hin. Thalidomid ist für seine Teratogenität bekannt, ist jedoch eine wirksame Behandlung für entzündliche Erkrankungen der Haut und der Schleimhäute sowie für das multiple Myelom.

In der aktuellen Studie untersuchten Marzia Lazzerini, PhD vom Institut für Gesundheit von Mutter und Kind, Triest, Italien, und Kollegen Thalidomid bei Kindern und Jugendlichen mit refraktärem Morbus Crohn.

Zwischen August 2008 und September 2012 nahmen die Forscher 56 Kinder aus 6 Kinderkrankenhäusern in Italien auf, die nicht auf Immunsuppressiva ansprachen. Sie wiesen sie nach dem Zufallsprinzip zu, 8 Wochen lang täglich entweder Placebo (26) oder Thalidomid (28) zu erhalten. Nonresponder auf Placebo erhielten weitere 8 Wochen Thalidomid. Alle Responder erhielten über die ersten 8 Wochen hinaus mindestens 52 Wochen lang Thalidomid.

Das primäre Ergebnis war eine Remission gemäß der Verringerung des Aktivitätsindex für pädiatrische Morbus Crohn nach 4 Wochen (≥ 25%) und nach 8 Wochen (≥ 75%). Während der offenen Nachbeobachtungszeit waren die primären Ergebnisse 75% Ansprechen und klinische Remission.

In der Behandlungsgruppe gingen mehr Kinder in Remission als in der Placebogruppe (13/28 [46, 4%] gegenüber 3/26 [11, 5%]). Die Thalidomidgruppe zeigte nach 8 Wochen eine Verbesserung, jedoch nicht nach 4 Wochen.

Von den Nicht-Respondern auf Placebo, die Thalidomid erhielten, erreichten 11 (52, 4%) von 21 8 Wochen nach Beginn der Behandlung eine Remission. Insgesamt erreichten 31 (63, 3%) von 49 Kindern, die das Medikament erhielten, eine klinische Remission, und 32 (65, 3%) von 49 erreichten eine 75% ige Remission.

Die klinische Remission hielt im Durchschnitt 181 Wochen an (95% -Konfidenzintervall, 144, 53 - 217, 76 Wochen) gegenüber 6, 3 Wochen (95% -Konfidenzintervall, 3, 51 - 9, 15 Wochen) in der Placebogruppe (P <0, 001).

Die Forscher kommen zu dem Schluss, dass Thalidomid bei Kindern und Jugendlichen mit refraktärem Morbus Crohn die klinische Remission nach 8 Wochen sowie während eines Jahres offener Nachsorge besser verbesserte als Placebo.

Eine Einschränkung der Studie ist die geringe Teilnehmerzahl. Die Replikation der Ergebnisse ist erforderlich, um den klinischen Nutzen von Thalidomid als Erstbehandlung für pädiatrische Fälle von Morbus Crohn zu bestimmen, die nicht auf Immunsuppressiva angesprochen haben.

Diese Studie wurde von der italienischen Arzneimittelbehörde unterstützt. Der Arzneimittelhersteller (Pharmion bis 2009; Celgene nach 2009) stellte das Studienmedikament zur Verfügung. Die Autoren haben keine relevanten finanziellen Beziehungen offengelegt.

JAMA. 2013; 310: 2164 & ndash; 2173.